La FDA norteamericana dio luz verde al Zolgensma, el que ya es conocido como "el medicamento más caro del mundo". Y no es para menos, ya que su precio final se ha fijado en 2.125.000 de dólares.

Se trata de un tratamiento para pacientes en tratamiento menores de dos años con atrofia muscular espinal (EMA), y es el primer y único tratamiento genético para ello. La Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos dio luz verde a Novartis para que comience con su comercialización. La compañía había avanzado que Zolgensma, el nombre que recibe este medicamento, podría oscilar entre los 1,5 y los cinco millones de dólares, pero ya ha fijado un precio definitivo: 2.125.000 de dólares.

Novartis ha explicado que está trabajando con las aseguradoras en Estados Unidos para llegar a acuerdos quinquenales basándose en el éxito del tratamiento (que el tratamiento se pague a lo largo de cinco años, con cuotas de 425.000 dólares), así como otras opciones de pago a plazos. Actualmente, están en "negociaciones avanzadas" con más de 15 aseguradoras sobre las opciones de pago. El responsable de la compañía, Vas Narasimhan, ha asegurado que "Zolgensma es un avance histórico para los pacientes de EMA" y ha señalado que su objetivo es garantizar el acceso de los pacientes a esta medicina. 
 
Zolgensma es un medicamento genético cuyo tratamiento se da en una sola vez, pero esta terapia tiene un precio altísimo. Ahora es el turno de las aseguradoras y de los Gobiernos para ver cómo pagar este tipo de terapias. El Instituto de Revisión Clínica y Económica, que evalúa los precios de los medicamentos en el país, dijo a principios de este año que Zolgensma estaba valorado en 1,5 millones de dólares; sin embargo, esta semana ha asegurado que después de haber estudiado los análisis y resultados clínicos del tratamiento, su precio está "dentro del límite superior del rango de referencia de precios" que maneja el instituto.

La atrofia muscular espinal infantil es una enfermedad degenerativa y de origen genético que ataca a las moto neuronas de la médula espinal y que afecta a una de cada 9.000 personas aproximadamente. La forma más grave de esta enfermedad, la denominada de tipo I, tiene una esperanza de vida de no más de dos años.

La enfermedad se manifiesta como una pérdida progresiva de la fuerza muscular provocada por la afectación de las neuronas motoras de la médula espinal que impide que las señales nerviosas puedan transmitirse correctamente a los músculos (con la atrofia consiguiente).

El Zolgensma de Novartis se presenta como la primera gran terapia génica a disposición del gran público. Una terapia que puede curar la enfermedad con una sola aplicación.

Según la FDA y si todo va bien, en 2025 habrá entre 10 y 20 terapias génicas en el mercado norteamericano. Los tratamientos para la hemofilia o la distrofia muscular esperan su turno de cara la aprobación por parte de la máxima autoridad norteamericana. Aunque no solo a la aprobación, claro.

Fuentes: El Confidencial y Periodista Digital