Las personas que padecen hipercolesterolemia familiar, una condición que es de origen genético, tienen muy elevados los niveles de colesterol LDL (el conocido como “malo”), por lo que necesitan tratamiento farmacológico continuo y de por vida mediante pastillas diarias o inyecciones periódicas para controlar el problema, mientras que, además, tienen más probabilidades de sufrir un ataque cardíaco a una edad temprana.

La buena noticia es que un nuevo estudio que se presentó en las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón 2023 celebradas en Filadelfia, mostró que una sola dosis de una terapia de edición de genes basada en CRISPR disminuyó significativamente el colesterol LDL en personas con esta condición hereditaria.

Los altos niveles de colesterol malo contribuyen a la aparición de placas ateroscleróticas en los vasos sanguíneos, lo que aumenta el riesgo de enfermedad cardíaca. De hecho, si no se trata, las personas con esta afección tienen 20 veces más riesgo de desarrollar enfermedades cardíacas, según la Asociación Americana del Corazón.

Los resultados de la investigación muestran el potencial de una nueva opción terapéutica para reducir el colesterol LDL durante décadas, indicó el Dr. Andrew M. Bellinger, director científico de Verve Therapeutics, la compañía que desarrolló esta terapia, y principal autor del estudio.

Cómo es el tratamiento en investigación

El tratamiento en investigación VERVE-101 emplea tecnología de edición de ADN para desactivar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado. PCSK9 es un gen que desempeña un papel clave en el control del colesterol LDL en sangre mediante la regulación del receptor de LDL. El estudio que se acaba de presentar es el primer ensayo en humanos de VERVE-101.

TN